Newsletter Update von Dr. Allen Warren

Newsletter Update zur Forschungsarbeit von Dr. Allen Warren auf Shwachman Diamond Syndrome Foundation (https://shwachman-diamond.org)

Übersetzt aus dem Englischen.

Brief von Professor Alan Warren

Saisonale Grüße an alle!

Eine der zentralen Herausforderungen, mit denen Ärzte in der Klinik konfrontiert sind, ist die Frage, wie sie besser vorhersagen können, welche SDS-Patienten weiterhin gut zurechtkommen und wer ein höheres Risiko haben könnte, in Zukunft möglicherweise Blutprobleme zu entwickeln. Zusammen mit den Doktoren Alyssa Cull und David Kent an der Universität York habe ich kürzlich einige aufregende neue Technologien untersucht, die es uns nun ermöglichen, genetische Veränderungen in einzelnen Blutstammzellen zu identifizieren.* Unglaublicherweise erlauben uns diese Methoden, Stammbäume zu erstellen, die die Abstammung von Blutzellen im Knochenmark offenbaren und die genetischen Unterschiede zwischen ihnen bis zurück zu den ersten Zellteilungen der befruchteten Eizelle im Mutterleib verfolgen. Diese neuen Werkzeuge liefern wichtige Erkenntnisse darüber, welche erworbenen genetischen Veränderungen in Blutstammzellen die Entwicklung von Blutkrebs vorantreiben könnten, und tragen dazu bei, die zukünftige Entwicklung personalisierter Medizinansätze für SDS und andere vererbte Knochenmarkversagensstörungen zu informieren.

Aufbauend auf diesen neuen Erkenntnissen wird ein interessanter neuer Ansatz verfolgt, um präkanzeröse Zellen im Knochenmark zu eliminieren. Zwei meiner Kollegen aus der Hämatologie-Abteilung in Cambridge, die Doktoren Nirupa Desai und Ieuan Walker, haben Risikokapital eingeworben, um neue Impfstoffe zu entwickeln, die das Risiko von Blutkrebs bei SDS verringern sollen. Ihr Ziel ist es, frühe Anzeichen von Krebs mit neuartigen Impftechniken zu bekämpfen, um diese zu eliminieren und die Behandlungsergebnisse der Patienten zu verbessern. Es handelt sich um frühe Forschungsarbeit, aber sie zeigt, wie grundlegende Forschung weiterhin die Entwicklung potenziell neuer Behandlungsansätze vorantreibt.

Ich möchte die Gelegenheit nutzen, um die fantastische Arbeit der Allianz „Better together for healthy bone marrow“ hervorzuheben, zu der sechs Wohltätigkeitsorganisationen gehören, darunter unsere hervorragende SDS UK. Mit Unterstützung des National Lottery Community Fund bietet die Allianz spezialisierte emotionale Unterstützung für Mitglieder unserer Gemeinschaft an. Wenn Sie mehr erfahren möchten, wenden Sie sich bitte an ein Teammitglied, um von dieser wunderbaren Initiative zu profitieren.

Ich wünsche Ihnen frohe Weihnachten und ein glückliches neues Jahr! Hoffentlich haben Sie eine entspannte Weihnachtszeit.

Prof. Alan Warren
Vorsitzender des Medizinischen Beirats

  • Cull et al., Emerging genetic technologies informing personalized medicine in Shwachman-Diamond syndrome and other inherited BMF disorders. Blood 2024 Aug 29;144(9):931-939. doi: 10.1182/blood.2023019986.