EL-PFDD Meeting für das Shwachman-Diamond Syndrom, 4. Juni 2025

SDS PFDD Meeting – Shwachman-Diamond Syndrome Alliance (https://www.sdsalliance.org/pfdd)

Übersetzt aus dem Englischen.

Was ist ein EL-PFDD (Externally-Led Patient-Focused Drug Development)-Treffen?

Kurz gesagt ist das SDS-PFDD-Treffen eine sehr besondere und einzigartige Gelegenheit für Patienten und Familien, zusammenzukommen und unsere Stimmen und Geschichten zu teilen, mit dem Ziel, die Forschung zu beschleunigen und die Versorgung zu verbessern. Das Treffen ist Teil unserer Kampagne „100 Voices to #CureSDS“ und wird voraussichtlich das größte und einflussreichste Treffen von SDS-Patienten und ihren Familien zusammen mit der FDA, Forschern und der Industrie sein. Verpassen Sie es nicht!

Das Treffen ist ein Externally-led Patient-Focused Drug Development-Treffen, eine besondere Art von Treffen, das von der FDA entwickelt wurde, um der FDA und anderen wichtigen Interessengruppen, einschließlich Arzneimittelentwicklern (Pharma-/Biotech-Unternehmen), Gesundheitsdienstleistern (Ärzten), Forschern und der Öffentlichkeit, eine einzigartige und wichtige Gelegenheit zu bieten, direkt von Patienten, ihren Familien/Betreuern und Patientenvertretern zu hören über:

  • die Symptome, die für sie am wichtigsten sind,
  • die Auswirkungen der Krankheit auf das tägliche Leben der Patienten und
  • die Erfahrungen der Patienten mit den derzeit verfügbaren Behandlungen.

Diese Beiträge können die Entscheidungen und die Aufsicht der FDA sowohl während der Arzneimittelentwicklung als auch bei der Überprüfung eines Zulassungsantrags beeinflussen. Sie können auch Arzneimittelentwicklern dabei helfen, die ungedeckten Bedürfnisse und Prioritäten von Menschen, die mit der Krankheit leben, besser zu verstehen.